L’UE appelle à une coopération renforcée pour lutter contre les maladies rares

Mme Kyriakides a déclaré que l’Union européenne de la santé devait protéger et soigner chaque citoyen. « C’est pourquoi, avec la présidence française, nous travaillons à une réponse européenne plus forte sur les maladies rares », a-t-elle déclaré. [EPA-EFE/JULIEN WARNAND]

À l’occasion de la Journée mondiale des maladies rares, la commissaire à la Santé, Stella Kyriakides, et les ministres de la Santé de l’UE ont appelé à renforcer la coordination autour des maladies rares, en fondant de grands espoirs sur les réseaux européens de référence (ERN).

Rien qu’en Europe, environ 36 millions de personnes sont atteintes d’une maladie rare. Selon la Commission, si certaines maladies rares peuvent ne toucher que quelques personnes, d’autres peuvent en toucher jusqu’à 245  000.

« J’appelle à un renforcement de la coopération européenne pour faire en sorte que tous les patients de l’UE atteints d’une maladie rare aient accès aux normes les plus élevées en matière de diagnostic, de traitement et de soins dont ils ont besoin », a déclaré la commissaire à la Santé, Stella Kyriakides, lors d’une conférence ministérielle organisée par la présidence française du Conseil de l’UE lundi 28 février.

Olivier Véran, ministre de la Santé, a déclaré : « Nous souhaitons que, grâce à l’action de l’Union, aucun patient vivant avec une maladie rare ne soit laissé sans solution. »

Alors qu’il existe plus de 6  000 maladies rares distinctes, « nous n’avons toujours pas de réponses pour 95 % des maladies rares », a déclaré Mme Kyriakides, qualifiant cette situation de « regrettable » et ajoutant que « cela doit changer ».

La grande majorité des maladies rares sont d’origine génétique et se déclarent dès l’enfance.

Mme Kyriakides a déclaré que l’Union européenne de la santé devait protéger et soigner chaque citoyen. « C’est pourquoi, avec la présidence française, nous travaillons à une réponse européenne plus forte sur les maladies rares », a-t-elle déclaré.

Mais il semble qu’il y ait beaucoup de travail à faire. Un rapport sur les maladies neurologiques pédiatriques rares en Europe, publié le 23 février, a souligné les différences entre les différents pays.

Le rapport indique que « certains patients doivent parfois se rendre à l’étranger pour accéder à de nouvelles thérapies, car leur pays d’origine ne dispose pas de centres spécialisés, qui, de par leur nature même, ne sont pas établis dans tous les pays ».

Il a été souligné qu’« un cadre européen efficace pour les soins de santé transfrontaliers est essentiel pour permettre l’accès des patients aux thérapies avancées pour les maladies génétiques graves et rares. »

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À partir de vendredi (4 février), les premiers Français pourront se voir prescrire par leur médecin le Paxlovid, la pilule contre la Covid-19 des laboratoires Pfizer. Une première au sein de l’Union européenne.

Des espoirs dans les réseaux européens de référence

Pour intensifier la lutte contre les maladies rares, de grands espoirs sont placés dans les réseaux européens de référence (ERNs).

Les réseaux européens de référence (ERNs) sont un projet de coopération à l’échelle de l’UE, qui contribue au partage des connaissances et de l’expertise dans l’Union.

Il s’agit de réseaux virtuels auxquels participent des prestataires de soins de santé de toute l’Europe. L’objectif est de faciliter la discussion sur les maladies et affections complexes ou rares qui nécessitent un traitement hautement spécialisé et une concentration des connaissances et des ressources, comme l’indique le site web de la Commission.

C’est important car « de nombreuses maladies rares sont ultra-rare, ce qui signifie qu’il peut n’y avoir qu’une poignée de patients atteints d’une maladie spécifique en Europe et peu de spécialistes expérimentés dans leur prise en charge », explique Dorica Dan, présidente de l’association roumaine Prader Willi et l’un des experts du rapport sur les maladies neurologiques pédiatriques rares.

Le 1er janvier de cette année, 620 nouveaux membres ont rejoint le réseau, « augmentant à la fois la portée géographique et les maladies couvertes pour atteindre aujourd’hui plus de 1  400 centres spécialisés dans tous les États membres », a déclaré Mme Kyriakides. Elle a ajouté que « cela permettra à un plus grand nombre de patients d’obtenir l’expertise nécessaire plus près d’eux, et aidera les professionnels de la santé à élargir leurs connaissances et à trouver des solutions ».

Les ERN sont qualifiés de « grand pas dans la bonne direction » dans le rapport sur les maladies neurologiques pédiatriques rares. Mais il est ajouté que « certains aspects de leur travail doivent encore être améliorés ».

La Commission évalue actuellement la directive sur les soins de santé transfrontaliers et la manière d’améliorer la coopération sur les maladies rares et les réseaux européens de référence. Un financement de 26 millions d’euros est également prévu pour améliorer le fonctionnement des réseaux de l’UE.

Mme Kyriakides a annoncé que « plus tard dans l’année, nous lancerons également une action commune visant à étendre les travaux d’intégration des réseaux dans les systèmes de santé nationaux. »

« C’est quelque chose que de nombreux patients, soignants et professionnels de la santé ont demandé », a ajouté la commissaire.

La conférence ministérielle a également souligné l’importance d’« une action commune visant à soutenir l’intégration des RRE dans les systèmes de santé nationaux, par le biais de leurs centres de référence pour les maladies rares », selon le communiqué de presse.

Les entreprises pharmaceutiques doivent être incitées à développer des médicaments orphelins, selon la Commission

Le marché ne s’autorégulera pas lorsqu’il s’agira de trouver des solutions aux maladies rares, a déclaré Sandra Gallina, directrice à la DG SANTE de la Commission européenne, ajoutant qu’il existe une pression pour stimuler l’innovation de médicaments orphelins.

Numérisation, recherche, innovation

La DG SANTE, service de santé de la Commission, a également souligné l’importance de l’Espace européen des données de santé, qui doit être dévoilé dans les prochaines semaines. Il comprendra des registres à l’échelle de l’UE, ce qui, selon elle, est « un élément clé des activités des réseaux. »

Leur importance est également soulignée dans le rapport sur les maladies neurologiques pédiatriques rares, où ils sont qualifiés d’« outils essentiels à la recherche pour comprendre la maladie et développer de nouveaux traitements ».

« [Ils] fournissent des données sur les schémas de mutations génétiques et les symptômes, la progression naturelle de la maladie, la prestation de soins et les résultats des traitements, y compris la sécurité et l’efficacité à long terme », indique le rapport.

Il est également souligné que la portée des registres actuels est limitée, car ils sont basés sur le lieu et le type de traitement, et il existe peu de registres nationaux ou européens complets.

Mais il ne s’agit pas seulement de partager les connaissances ; il s’agit aussi de recherche et d’innovation. Le règlement de l’UE sur les médicaments orphelins (OMP) a été adopté il y a plus de 20 ans pour réglementer les médicaments destinés à traiter les patients atteints de maladies rares. Mais aujourd’hui, il doit être mis à jour.

« Nous allons réformer la législation sur les médicaments pour les maladies rares afin de favoriser l’innovation et de garantir des développements plus rapides et un accès plus opportun et égal aux médicaments pour les maladies rares », a promis la responsable de la santé.

La Commission a alloué plus de 2,4 milliards d’euros « pour soutenir les projets de recherche multinationaux liés aux maladies rares dans le cadre de nos programmes de financement de la recherche ».

Mme Kyriakides a ajouté : « Grâce au soutien financier du programme EU4Health, nous allons également mettre en place une nouvelle académie virtuelle pour former des experts en maladies rares et améliorer le système de gestion clinique des patients. »

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