Comme première étape vers le renforcement de la coopération transatlantique concernant la réglementation des médicaments, les organismes de surveillance des médicaments de l’UE et des Etats-Unis sont parvenus à un accord sur un système commun de demande d’admission des médicaments orphelins. Cet accord permettra aux entreprises pharmaceutiques et biotechnologiques de formuler leurs demandes d’autorisation de mise sur le marché des médicaments orphelins auprès des deux organismes en utilisant un seul formulaire d’admission.
Le 26 novembre 2007, la Commission, l’European Medicines Agency (EMEA) et la Food and Drug Administration (FDA) américaine ont adopté un formulaire commun de demande d’autorisation (common application form), pour les laboratoires en charge de l’élaboration des médicaments et cherchant à obtenir une autorisation pour les médicaments orphelins des deux côtés de l’Atlantique. Les deux organismes de surveillance des médicaments continueront néanmoins à effectuer des examens de façon indépendante pour s’assurer qu’ils respectent leurs exigences scientifiques respectives.
Les médicaments orphelins ont pour but de traiter des maladies si rares que les entreprises hésitent à les développer dans les conditions de marché habituelles, dans la mesure où ils s’attendent à récolter relativement peu de bénéfices voire, des pertes financières. Quelque 30 millions de résidents européens et 25 millions d’Américains souffrent de plus de 6 000 maladies rares. L’objectif des réglementations européenne et américaine pour les médicaments orphelins consiste à inciter l’industrie pharmaceutique et biotechnologique à élaborer ces médicaments et à les commercialiser.
L’initiative entre l’UE et les Etats-Unis, visant à simplifier la procédure d’autorisation auprès des deux organismes, fait suite à un accord conclu en juin 2007 entre la Commission, l’EMEA et la FDA. Il s’agit de renforcer la coopération transatlantique en matière de législation dans plusieurs domaines, afin de réduire des disparités inutiles dans les réglementations ainsi qu’à diminuer les coûts qui y sont associés pour l’industrie et les consommateurs.
L’industrie européenne de la biotechnologie a salué le formulaire commun de demande d’autorisation pour les médicaments orphelins et attend davantage d’harmonisation dans ce domaine. Le 28 novembre 2007, lors d’un séminaire transatlantique sur la simplification des procédures administratives dans la réglementation des médicaments, l’industrie a présenté 28 autres domaines aux autorités européennes et américaines, pour simplifier le processus d’admission et d’autorisation de mise sur le marché de ces médicaments.