Une étude révèle que les médicaments orphelins sont économiquement viables

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Les médicaments orphelins, mis au point pour traiter des maladies rares, auraient le potentiel de générer autant de recettes à long terme que les médicaments traditionnels, selon une nouvelle étude.

 

Cette conclusion émane du récent rapport intitulé « The Economic Power of Orphan Drugs » et publié par Thomson Reuters.

 

Bien que le nombre de patients bénéficiant des médicaments orphelins soit sensiblement inférieur, des chercheurs ont découvert que les moteurs de développement, comme les tests cliniques plus courts, les incitants des gouvernements et le taux élevé de succès réglementaire, rendaient les meilleurs médicaments orphelins aussi viables sur le plan économique que les médicaments traditionnels.

 

« Ces nouvelles données valident d'un point de vue économique l'importance de viser les maladies rares sur le marché pharmaceutique mondial », a déclaré Kiran Meekings, consultante en sciences de la vie chez Thomson Reuters et co-auteur du rapport.

 

« Ces résultats pourront non seulement aider les personnes souffrant de maladies rares, mais aussi mettre l'accent sur la médecine de précision et justifier les rendements élevés prévus sur les investissements en R&D, notamment pour les médicaments jouissant de multiples autorisations pour les maladies orphelines », a-t-elle expliqué.

 

 

Selon les estimations actuelles, 250 nouvelles maladies rares sont identifiées chaque année. Il s'agit notamment de la mucoviscidose, de la maladie de Wilson et de l'hypercholestérolémie familiale homozygote. 

 

« La valeur accrue des entreprises disposant d'une réelle stratégie en matière de médicaments orphelins reflète un optimisme croissant en ce qui concerne les recettes qui peuvent être générées sur le marché des maladies rares », a déclaré Brian Lester, analyste senior et directeur de la branche des sciences de la vie au sein des services financiers de Manning & Napier.

 

« Nous prévoyons que le marché pharmaceutique pour les maladies rares sera compétitif avec celui des maladies traditionnelles à l'avenir », a-t-il ajouté.

 

Les médicaments orphelins sont censés traiter des maladies si rares que les entreprises rechignent à dépenser leurs ressources en R&D pour les mettre au point, dans la mesure où elles risquent d'enregistrer de faibles bénéfices à la vente, voire de perdre de l'argent.

 

Les réglementations de l'UE sur les médicaments orphelins visent à encourager l'industrie pharmaceutique et biotechnologique à mettre au point et à commercialiser ce type de médicaments.

European Commission:

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